Nederlands Expertisecentrum voor Myotone Dystrofie – Radboudumc & Maastricht UMC+, Spierziekten Nederland en MD Europe
9 september 2026
Gisteren maakte Novartis (voorheen Avidity) de eerste resultaten bekend van de HARBOR-studie, een groot internationaal onderzoek naar het middel delpacibart etedesiran (del-desiran) bij mensen met myotone dystrofie type 1 (MD 1). Het middel liet op de belangrijkste uitkomstmaat geen aantoonbaar effect zien.
Wat is er onderzocht?
Del-desiran is een nieuw type medicijn dat gericht is op de onderliggende oorzaak van MD 1: het afwijkende erfelijke materiaal in de spiercellen. Het middel probeert dat materiaal in de cel af te breken, zodat de spieren beter kunnen functioneren. HARBOR is een wereldwijde fase III-studie (voor meer informatie over de verschillende fasen van onderzoek, zie: Nieuwe medicijnen voor spierziekten – Spierziekten). Hierin kregen ongeveer 150 mensen met MD 1 gedurende ruim een jaar del-desiran of een placebo (nepmiddel), zonder dat zij of hun artsen wisten wie wat kreeg. Ook in Nederland hebben mensen aan deze studie meegedaan.
Wat zijn de resultaten?
De belangrijkste test in het onderzoek was de ‘video hand opening time’: hoe snel iemand de hand weer kan openen na het maken van een stevige vuist. Dit is een maat voor de spierstijfheid (myotonie) die kenmerkend is voor DM1. Op deze test was het verschil tussen del-desiran en placebo niet statistisch significant. Het onderzoek heeft haar hoofddoel daarmee niet gehaald.
Novartis meldt daarnaast twee dingen. (1) Op andere metingen, zoals spierkracht, dagelijkse activiteiten en loopsnelheid, zijn wel aanwijzingen gezien voor een gunstig effect. En (2) de veiligheid van het middel komt overeen met wat eerder al bekend was. Het bedrijf bestudeert nu de volledige gegevens en overlegt met de gezondheidsautoriteiten over hoe het verder gaat met del-desiran. Het programma is op dit moment dus niet stopgezet, maar of en hoe het doorgaat is nog niet bekend.
Wat betekent dit voor u?
Op dit moment verandert er in ons land niets in de behandeling en begeleiding van mensen met MD 1. De zorg vanuit het expertisecentrum gaat gewoon door en deelnemers aan de HARBOR-studie blijven del-desiran krijgen. Het vervolgonderzoek, de ‘open-label extensie’ waarin alle deelnemers del-desiran krijgen, gaat namelijk ook gewoon door volgens het studieprotocol. Novartis heeft aangegeven het middel te blijven verstrekken zolang de volledige gegevens worden beoordeeld. Deelnemers worden door hun eigen studieteam persoonlijk op de hoogte gehouden en kunnen met vragen altijd terecht bij hun onderzoeksverpleegkundige of behandelend arts.
Het bredere perspectief
We begrijpen dat dit nieuws een teleurstelling betekent voor iedereen die op een doorbraak had gehoopt. Toch is dit onderzoek belangrijk geweest. Nooit eerder is een middel dat ingrijpt op de oorzaak van MD 1 op deze schaal onderzocht. Wat onderzoekers hierdoor leren over de ziekte, over het meten van effecten en over het uitvoeren van dit soort onderzoek, komt direct ten goede aan de volgende studies.
Onderzoek naar medicijnen tegen MD 1 hangt daarnaast gelukkig niet meer af van één middel. Er lopen op dit moment ruim tien ontwikkelprogramma’s wereldwijd, met verschillende technieken en aangrijpingspunten. Het hoort erbij dat niet elk middel zal doen wat we ervan hopen. Maar elk onderzoek, ook deze, brengt een effectieve behandeling dichterbij.
De onderzoekers geven aan dat zij veel dank zijn verschuldigd aan alle deelnemers en hun families. Zonder hun inzet, de vele bezoeken en het vertrouwen dat zij in dit onderzoek hebben gesteld, was deze kennis er niet geweest.
Vragen
Heb je nog vragen naar aanleiding van dit nieuws? Neem dan gerust contact op met je behandelend arts of met het expertisecentrum via https://mdexpertisecentrum.nl/stel-een-vraag/.