Fase 3 Medicijnstudie naar het middel del-desiran
Begin 2025 is een fase 3 onderzoek naar het middel del-desiran gestart in het Radboudumc en Maastricht UMC+ gestart. Dit onderzoek wordt uitgevoerd door het bedrijf Avidity Biosciences en heet de HARBOR-studie. In dit onderzoek wordt het middel vergeleken met een placebo (nepmiddel), ongeveer de helft van de deelnemers krijgt het daadwerkelijke middel en de anderen een placebo. Er wordt onder andere gekeken naar de werkzaamheid op myotonie (spierstijfheid), spierkracht en dagelijks functioneren.
Del-desiran is een RNA-therapie, die ingrijpt op de erfelijke oorzaak van myotone dystrofie, zonder het DNA te veranderen (zoals bij gentherapie). Het middel moet 1x in de 8 weken worden toegediend via een infuus.
Het doel was om ongeveer 10-15 patiënten per ziekenhuis te includeren in de studie. Helaas is er vanuit het farmaceutisch bedrijf een stop ingelast vanwege leveringsproblemen van het middel. Op basis van de huidige informatie is de verwachting dat de beide ziekenhuizen gezamenlijk 11 patiënten kunnen includeren in het onderzoek.
Er is veel interesse voor deelname, meer dan 70 mensen hebben zich aangemeld. Hierdoor is aanmelden op dit moment niet meer zinvol. Naar verwachting zullen de laatste deelnemers rond de zomer starten met de eerste toediening van het middel, vanaf dat moment duurt het nog één jaar voordat het onderzoek is afgerond. Waarschijnlijk worden de eerste resultaten van deze studie eind 2026 bekend gemaakt.