Landelijke registratie MD (MYODRAFT studie): in voorbereiding op medicijnstudies
Lopend onderzoek

Landelijke registratie MD (MYODRAFT studie): in voorbereiding op medicijnstudies

In 2017 startten we met een landelijke registratie en BIOBANK voor MD type 1. Daarin willen we gegevens van zoveel mogelijk Nederlandse patiënten met MD opnemen. Dit onderzoek is erg belangrijk in voorbereiding op toekomstige medicijnstudies.

Let op. Deelname is op dit moment alleen mogelijk als u onder controle bent bij het expertisecentrum myotone dystrofie (RadboudUMC Nijmegen en/of Maastricht UMC+), of bij het Amsterdam UMC locatie AMC.

Achtergrond

In de expertisecentra MD zijn we in 2017 gestart met een landelijke registratiestudie voor myotone dystrofie type 1 (ook wel de MYODRAFT studie genoemd) en hebben we een BIOBANK opgezet. In de registratiestudie willen we zoveel mogelijk Nederlandse patiënten met MD includeren,  zodat we van al deze patiënten jaarlijks dezelfde informatie kunnen vastleggen in een speciaal opgestelde databank. Patiënten van alle leeftijden (ook kinderen) kunnen aan de studie meedoen.

Daarnaast kunnen patiënten vrijwillig twee buisjes bloed, een huidbiopt en/of een spierbiopt afstaan voor de BIOBANK.

Doel onderzoek

De doelen van de registratiestudie bestaan uit: (1) het beter in kaart brengen van het natuurlijk ziekteverloop van MD en (2) het bepalen van uitkomstmaten voor toekomstige studies. Het bepalen van uitkomstmaten betekent dat we proberen uit te zoeken aan de hand van welke onderzoeken of testen we het beste kunnen zien dat ziekteverschijnselen in ernst afnemen of toenemen. Deze uitkomstmaten zijn nodig om bij toekomstig onderzoek te kunnen meten of bepaalde behandelingen een gunstig effect hebben op de patiënt. Ze zijn dus onmisbaar!

Het doel van de BIOBANK bestaat uit het verzamelen van bloed, huid- en spierbiopten, om te gebruiken voor toekomstig wetenschappelijk onderzoek (zoals voor de studie Correctie van de DNA mutatie in stamcellen als therapie voor DM1, zie research).

Globale planning

De studie is gestart in het voorjaar van 2017. De planning is dat de studie in ieder geval doorloopt tot en met 2021, zodat er zoveel mogelijk MD-patiënten kunnen meedoen.

Stand van zaken

Op dit moment zijn er al 335 patiënten geïncludeerd in de landelijke registratiestudie (MYODRAFT). Daarnaast is er bij 122 patiënten bloed afgenomen, en zijn er al 31 spierbiopten en 35 huidbiopten afgenomen voor de BIOBANK. Inmiddels zijn we ook bezig met jaarlijkse follow-up visites.

Deelname

Wij zijn actief op zoek naar patiënten die willen deelnemen aan de MYODRAFT en BIOBANK studie. Beide studies zijn dus open voor deelname. Patiënten van alle leeftijden kunnen deelnemen aan de studie (dus ook kinderen, mits er toestemming is van de ouders). Deelname is op dit moment echter alleen mogelijk indien patiënten onder controle zijn in één van beide expertisecentra (RadboudUMC Nijmegen of Maastricht UMC+) of in het Amsterdam UMC locatie AMC, omdat jaarlijkse opvolging van elke deelnemer noodzakelijk is. Als u interesse heeft in deelname, maak dit dan kenbaar bij uw behandeld arts. Ook kunt u hieronder aangeven dat u graag extra informatie ontvangt over deelname.

Financiering

Dit onderzoek wordt ondersteund door het Prinses Beatrix Spierfonds.

Interesse in deelname aan dit onderzoek?

  • Dit veld is bedoeld voor validatiedoeleinden en moet niet worden gewijzigd.

Blijf op de hoogte van het onderzoek

  • Dit veld is bedoeld voor validatiedoeleinden en moet niet worden gewijzigd.
Weet u wat u moet doen bij een spoedopname? Informatie over spoedopnames