Binnenkort start een internationaal onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van een mogelijk nieuw middel tegen MD. In Nederland doet het Radboudumc mee. Het ziekenhuis benadert potentiële deelnemers via het Myodraft-register.
Strenge eisen
Er zijn strenge eisen aan deelname. Of je mee mag doen, hangt onder andere af van je leeftijd, de ernst van de erfelijke afwijking en hoe goed je scoort bij bepaalde klinische metingen. Het Radboudumc benadert eventuele deelnemers binnenkort via het Myodraft-register.
RNA-therapie of placebo
Het gaat om onderzoek naar het middel DYNE-101. Dit is een RNA-therapie, die ingrijpt op de erfelijke oorzaak van MD, zonder het DNA te veranderen (zoals bij gentherapie). De stof moet eens in de paar weken worden toegediend via een infuus. Om de effecten te vergelijken, krijgt ongeveer de helft van de deelnemers dit middel en de andere helft een nepmiddel (placebo).
Experimenteel
Het middel DYNE-101 is nog experimenteel. Dat betekent dat er bepaalde risico’s zijn aan deelname. Als je een uitnodiging krijgt en voldoet aan de eisen om mee te doen, krijg je meer informatie over het onderzoek. Bespreek goed met je behandeld arts en je naasten of de mogelijke voordelen van meedoen opwegen tegen de risico’s. En wat het effect is van meedoen op bv. je gezinsleven. Besef ook dat je dus het nepmiddel kunt krijgen.
Gegevens uit Myodraft
Deelname is alleen mogelijk als in het register uitgebreide gegevens van je bekend zijn, bijvoorbeeld gegevens van je jaarlijkse controle. Dit vanwege de strenge eisen voor deelname aan dit specifieke onderzoek: het Radboudumc kan dan op die manier alvast een voorselectie doen. Heb je je alleen online ingeschreven (zie Mijn Spierziekten: Online MD-registratie gestart) en ben je niet onder behandeling in het Radboudumc of het Maastricht UMC+? Dan krijg je deze keer geen uitnodiging. Ben je nog niet ingeschreven voor de uitgebreide versie en wil je dit alsnog doen? Dat kan via www.mdexpertisecentrum.nl. Ook dan is deelname aan dit onderzoek niet meer mogelijk, maar deelname aan toekomstig onderzoek mogelijk wel. De verwachting is dat er meer medicijnonderzoeken naar Nederland zullen komen.
Expertisecentrum
Ook als je niet mee wilt doen aan wetenschappelijk onderzoek, adviseert Spierziekten Nederland je minimaal één keer het MD-expertisecentrum in het Radboudumc of Maastricht UMC+ te bezoeken.