MD type 1 is een erfelijke ziekte waarvoor nog geen genezing mogelijk is. De behandeling is gericht op de verschillende klachten die de ziekte kan veroorzaken in de organen (hart, longen, maag en darmen) en in de keel, ogen en spieren. Zorgverleners kunnen ook helpen bij het omgaan met veranderingen in het gedrag.
Richtlijnen over hoe de behandeling eruit zou kunnen of moeten zien, geschreven voor zorgverleners, zijn te vinden via de pagina over passende zorg.